经济前沿-"XXXXXL19D18"-这一年,为罕见病增加XXXXXL19D18“能见度”

XXXXXL19D18这一年,为罕见病增加XXXXXL19D18“能见度”

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这一年,为罕见病增加XXXXXL19D18“能见度”

犁,历史由它而起,梦想由它而起。它的犁铧,最初是刀耕火种的石片,后来是青铜,再后是钢铁,在中华大地留下五千多年的年轮。一张犁,它朴实得像一头躬身向前、埋头苦干的牛;它英勇得像一张坚忍的弓。而今,无论多么现代的大机械代替了它,无论它现在多么寂寞,它都将永远留在人们的心里。

  11月末,我收到一条信息——已在中国大陆退市的罕见病药物唯铭赞(依洛硫酸酯酶α)可能通过“港澳药械通”重新进入大陆市场,这无疑是一个好消息。   这款药是目前针对罕见病黏多糖贮积症ⅣA型全球唯一可用、有效的治疗药物,在今年4月正式退出中国大陆市场。2023年春天,我曾发出报道《唯一药物即将退出中国,这些患者或无药可用》。自那之后,我采访过的患者家属一直在寻找解决的办法。报道中写到的孩子有的上了幼儿园,有的读了小学,有的爱拼积木,有的爱唱歌,他们被呵护着成长。   退市半年后,唯铭赞回来了。“港澳药械通”政策实施了3年多,打通了国际创新药快速进入内地临床应用的通道,使已在港澳上市的药品以及在港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械,在临床急需的情况下可在大湾区内地指定医疗机构使用。   事实上,在药品预备退市时,这项“补救措施”就曾多次被专家及医生提及。   此外,因为药品退市,一些地方已经将唯铭赞从惠民保的报销目录中剔除,每年药费超过100万元。但我从患儿父母那里了解到,配合“港澳药械通”,深圳有新的政策支持用药,将唯铭赞纳入保障范围,能节省三分之二的费用。   我们一起感叹,一些地区的先行经验应该向全国推广。   我接触过不少罕见病患者,发现从“有药可用”到“有药能用”仍有漫长的路要走。2020年,我的同事曾报道过罕见病黏多糖贮积症I型患者张笑的故事——《她存钱,就想有生之年能打上一针》。特效药艾尔赞(拉罗尼酶浓溶液)2020年进入中国市场,患者需终身用药,也是每年百万级的药费。盼着艾尔赞进入医保目录的张笑曾给国家医保局写信,经常请求记者为她这样的患者发声。   她在信中说:“一次8瓶的拉罗尼酶输入体内后,我感受到全身的放松,躯体骨骼关节仿佛被解绑,呼吸系统病症问题明显缓解,睡眠质量也大大改善……行动能力的显著恢复让我第一次感受到,正常人的一天是什么样的。”   如今她的身体已大不如前,两年前她还能独自到北京看病,如今视力减退,微信只能发语音,24小时需要家人看护,她仍在期待着能用得起药,她知道救命的方式,却难以企及。   今年夏天,我参加了一场罕见病论坛,在论坛上,“提升罕见病药物的可及性,让患者能用得起药”是专家、从业者讨论的重中之重,也是媒体关注的焦点,人们急切地寻求方法,让“健康的中国,一个都不能少”。   让人看到希望的是,前不久,国家医保局等部门发布了新版国家医保药品目录,新增91种药品,其中包括13种罕见病用药。   有人提出用商业保险做补充支付,有人说最重要的是提升国内药企的创新能力和意愿,有人提出要“立法”,用法律保障罕见病患者的权益。   今年,我接触了3种罕见病,有无法控制自己食欲的“小胖”,他们面临的最大难题是照护和社会融入;有发生在患者腹腔内的“泥石流”,科研人员在研制特效药,却面临着资金不足的困境;有退伍军人顽强对抗罕见肿瘤的侵袭……在与疾病搏斗的过程中,他们从不是被动地等待救助,他们主动地做了很多事。   在采访过程中,我们无数次谈到了“困境”,最后发现,“钱”“注意力”“技术”都是表象,最大的问题是“罕见”,因为“罕见”,所以药企看不到市场,所以声量小,所以科研少。我曾经和一位保险行业的朋友聊天,谈到罕见病的商保补充保障,她问我:“有什么收益?稳赔不赚。”   是啊,有什么收益?这是罕见病患者和各种组织在争取科研、用药时要面临的最大的问题,为什么要关注这个看上去和大多数人无关的病种?他们要回答市场,关注罕见病有什么好处?   我的一位采访对象说,罕见病多数都是“基因”问题,人类要想“上月球、去太空”就可能面临基因突变,研究清楚罕见病,才能研究清楚人类的未来。   这也许是句玩笑话,但人类的基因确实存在突变可能性,罕见病可能发生在任何人身上。一位专家说,“他们对全人类都有贡献”,一些科研人员确证,对罕见病的研究有“广谱化”的可能性。   接触了这么多罕见病患者后,我时常想,在等技术、政策更新的当下,我们还能做什么?治愈可能遥远,非专业人士也很难插手,不过我们可以关注:他们能不能更好地被社会接纳,去上学、去工作;照护他们的家人能不能轻松些;压力和情绪能不能有诉说的出口。   作为一名记者,我不断地讲述他们的故事,把那些谈了很多年的问题拿出来再谈一次。我想,这样或许能辐射更多人,能找到更多的力量,甚至是下一次有患者或者患者家属再来找我时,我不再是一个单纯的倾听者,我也可以给他们提供一些建议,至少让他们感受到,罕见病始终拥有社会能见度。(王雪儿)   来源:中国青年报责任编辑:王超

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编辑:彭万里

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在北京,怀柔科学城结合高能同步辐射光源等建立分子科学交叉研究平台,推动新一代柔性电子产品技术突破;在安徽,稳态强磁场等大科学装置布局建设,支撑生物技术、材料技术、等离子体技术等产业技术新突破;在黑龙江,空间环境地面模拟装置探究空间环境对材料、器件、系统及生命体的影响规律和作用机制……重大科技基础设施建设持续发力,基础研究的原始创新能力显著增强,为技术创新提供更多源头支撑。

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各项基础设施和公共服务设施也在不断完善。成都东西城市轴线、大运村至主场馆直联通道等13个交通基础设施建设改造项目建成通车,大幅提升城市交通快速通达能力,不仅保障大运会期间机动车、公共交通等快速集散,也为市民出行带来更多便利和选择。

编导:何莉

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奥导说,他第一次看话剧《赵氏孤儿》是在2016年伦敦的一个戏剧节上,当时是一家英国剧团演出了英语版《赵氏孤儿》。他看完后整整一个晚上处于失眠状态。这部剧无论是故事内容还是精神内涵都非常伟大,反映了中国文化里那种前赴后继、不屈不挠同邪恶势力斗争到底的抗争精神。他决定把这部剧引入西班牙的舞台。他先在图书馆里找剧本,但都是中文本,无奈之下只能和英国剧团商量买下他们的英语本,他再将英语翻译成加泰罗尼亚语。

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“这是我第三次来大陆,之前还去过宁夏、上海、南京等地,每个地方都让我印象深刻。”来自巴西的青年台胞施婷萱表示,通过一次次的旅程,能够深入了解中华文明的璀璨风采,感受大陆各方面的进步与成就,还可以多多结交朋友、拓宽视野。

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“血性胆气不是嘴上说说,而是要实实在在去做。”孙金龙说。

擅长针织技艺的嬢嬢、婆婆们制作“大运团扇”,向各方来宾传递“团圆”“不见不散”的美好寓意。1000个大运会城市志愿服务小站亮相成都街头,用微笑为八方来客送出一次次友善温暖的“小确幸”。在网红景点熊猫基地,拥有百万粉丝的动物界顶流网红熊猫“花花”当起文明大使,倡导文明旅游……别出心裁的“花式”活动轮番上演,镌刻在成都人文基因里的热情好客、友善包容被不断激发和放大,透过大运会,成都这座“来了就不想离开的城市”,时时彰显着市井烟火里的幸福之美,处处绽放出精神富足的文明之花。

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运动对骨骼健康十分重要,对青少年可明显增强骨质,对成年人则有保护骨骼的作用。然而,它只是预防骨质流失和降低骨折风险的整体计划中的一个要素。了解个人患骨质疏松症的风险,如遗传因素和家族史,及早预防;均衡补充富含钙质的饮食、充足的维生素D;养成健康的生活方式,避免过度饮酒和使用尼古丁等,这些也是终生骨骼健康的重要因素。(作者:李广翼、张长青,分别系上海市第六人民医院国家骨科医学中心主治医师、主任医师)

5日,北京队将与陕西队争夺决赛资格,另一个决赛名额将在重庆队与内蒙古队之间产生。安徽队、黑龙江队、辽宁队和天津队遗憾无缘四强,他们将进行排位赛角逐,对阵分别是安徽VS黑龙江、辽宁VS天津。

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——推动中华优秀传统文化的创造性转化、创新性发展,是河南的必答题。为保护好、传承好、利用好丰厚的历史文化资源,近年来,河南根植于深厚历史文化,加快构建文化传承创新体系,借助数字化技术,不断推动传统文化的时尚表达、厚重文化的现代转化。

“我没想到,当年拍的照片能为我带来这么大的荣誉,这份荣誉属于浴血荣光的志愿军。”如今,张崇岫已步履蹒跚,但他拍摄的1000余张战地照片历久弥新。

发布于:象州县